- Simonas Jesmanas
- Teksto dydis:
- Spausdinti
Naujas mokslininkų sukurtas su adenovirusais susijęs virusas (adeno-associated virus, AAV) gali tapti nauju genų terapijos būdu atstatyti regą sergantiems makulos degeneracija ar pigmentiniu retinitu.
Diagrama rodo su adenovirusu susijusį virusą (adeno-associated virus, AAV). Prof. Schaffer su komanda pakeitė 10 aminorūgščių viename iš kapsidės baltymų (oranžinė spalva), tikėdamiesi prasibrauti pro tinklainės ląsteles ir pasiekti fotoreceptorius. (University of California, Berkeley).
Kelios mokslininkų grupes per pastaruosius šešerius metus sėkmingai gydė retomis paveldimomis akių ligomis sergančius asmenis, suleisdami tinkamais genais pripildytus virusus į tinklainę, turinčią pažeistus genus. Nepaisant invazinės procedūros, virusai nesugebėdavo pasiekti visų pažeistų tinklainės ląstelių, kurioms buvo reikalingi tinkami genai.
„Adata atliekama sukurto viruso injekcija į tinklainę yra rizikinga chirurginė procedūra,“ – aiškina profesorius David Schaffer, dirbantis Kalifornijos universitete Berklyje (University of California, Berkeley) ir pagrindinis tyrimo, publikuoto žurnale Science Translational Medicine, autorius. „Nepaisant to, gydytojai neturi kitos išeities, nes jokie genų pernašos virusai negali nukeliauti iki pat akies dugno ir pasiekti fotoreceptorius – šviesai jautrias ląsteles, kurioms reikalingas gydomasis genas.“
Prof. Schaffer pagamino apie 100 milijonų AAV variantų, iš kurių kiekvienas turėjo skirtingus kapsidės (išorinio viruso sluoksnio) baltymus. Mokslininkas kartu su kolegomis atskyrė 5 variantus, sugebėjusius prasibrauti pro tinklainę pelės modelyje.
Tuomet tyrėjai genų transportui panaudojo veiksmingiausią iš jų, pavadintą 7m8. Naudojant šį AAV variantą jiems pavyko išgydyti du įgimto aklumo tipus, kurių mechanizmai sumodeliuoti pelėse: su X chromosoma susijusią retinošizę (tinklainės atsisluoksniavimą), kuri pasireiškia tik berniukams ir pažeidžia jų tinklaines taip, jog šios tampa panašios į Šveicarišką sūrį, ir Lėberio įgimtą amaurozę. Abejais atvejais į stiklakūnį įleistas virusas transportavo reikiamus genus į visas tinklainės dalis ir atstatė tinklainės ląsteles į beveik normalią būklę.
Norėdami išgauti gydymui tinkamiausią AAV, mokslininkai sukūrė virš 100 milijonų AAV (kairėje) ir suleido juos į gelį panašų akies centrą. Tie virusai, kurie sugebėjo nukeliauti per visus tinklainės sluoksnius (dešinėje) naudojami reikalingų genų transportui į pažeistą geną turinčias ląsteles – šviesai jautrius fotoreceptorius ir tinklainės pigmentinį epitelį (retinal pigment epithelium, RPE). (University of California, Berkeley).
„Remdamiesi keturiolikos metų tyrimais, sukūrėme virusą, kuris saugiu ir neinvaziniu būdu suleistas į stiklakūnį gali nugabenti genus į sunkiai pasiekiamą jautrių ląstelių populiaciją tinklainėje. Tai penkiolikos minučių procedūra, po kurios namo galima vykti tą pačią dieną.“
Naujasis virusas kovodamas su dviem žmonių degeneracinėmis akių ligomis graužikų modeliuose veikia žymiai efektyviau nei dabartiniai terapijos būdai bei gali pasiekti fotoreceptorius beždžionių akyse.
„Komanda šiuo metu bendradarbiaudama su gydytojais ieško pacientų, kuriems šis genų transporto metodas galimai atstatytų regėjimą. Atlikusi tolesnius ikiklinikinius darbus, komanda tikisi pradėti klinikinius tyrimus,“ – sako Prof. Schaffer.
NAUJAUSI KOMENTARAI
SUSIJĘ STRAIPSNIAI
-
Keliolika JAV valstijų kreipėsi į teismą dėl „TikTok“ poveikio jaunimo psichikos sveikatai
Keliolika JAV valstijų ir Kolumbijos apygarda antradienį pateikė ieškinius „TikTok“ atžvilgiu, teigdamos, kad ši populiari trumpo formato vaizdo įrašų programėlė kenkia jaunimo psichikos sveikatai, nes jos platforma suk...
-
Nobelio fizikos premija skirta mokslininkams už atradimus, įgalinančius mašininį mokymąsi1
Šių metų Nobelio fizikos premija paskirta JAV mokslininkui Johnui J. Hopfieldui ir Geoffrey E. Hintonui iš Kanados už atradimus ir išradimus, įgalinančius mašininį mokymąsi naudojant dirbtinius neuronų tinklus, antradienį p...
-
Nobelio medicinos premija paskirta amerikiečiams už mikro-RNR atradimą
Šių metų Nobelio premija už pasiekimus medicinos srityje paskirta amerikiečiams Victorui Ambrosui ir Gary Ruvkunui už mikro-RNR atradimą ir jos vaidmenį potranskripciniame genų reguliavime, pirmadienį paskelbė Nobelio komitetas Stokholme veiki...
-
DI medžiotojai mokslo darbuose: VU viešasis pirkimas prieštarauja Lietuvos interesams
Dirbtinį intelektą (DI) ir kopijuotus darbus Lietuvoje atpažįstančią platformą „Identific“ sukūrę lietuviai praeitą savaitę atviru laišku kreipėsi į Lietuvos Respublikos švietimo, mokslo ir sporto ministeriją bei Seimo n...
-
Kosmose – įtampos akimirkos: vykdoma gelbėjimo operacija14
Į tarptautinę kosminę stotį atvyko kompanijos „SpaceX“ erdvėlaivis, į stotį atskraidinęs vieną astronautą iš Jungtinių Valstijų ir vieną – iš Rusijos. ...
-
Ar dirbtinis intelektas kada nors laimės Nobelio premiją?10
Dirbtinis intelektas (DI) jau dabar keičia įvairias pramonės šakas – nuo bankininkystės ir finansų iki kino ir žurnalistikos, o mokslininkai tyrinėja, kaip DI gali sukelti revoliuciją jų srityse ar net laimėti Nobelio premiją. ...
-
ES aiškinasi, kaip skaitmeninės platformos rekomenduoja turinį vartotojams1
Europos Sąjunga (ES) išreiškė susirūpinimą dėl „Snapchat“, „TikTok“ ir „YouTube“ skelbiamo žalingu laikomo turinio ir trečiadienį paprašė šių skaitmeninių platformų pateikti daugiau in...
-
Sąmokslas: „Epic Games“ padavė į teismą „Google“ ir „Samsung“
Kompiuterinio žaidimo „Fortnite“ kūrėja „Epic Games“ pirmadienį paskelbė padavusi į teismą technologijų milžines „Google“ ir „Samsung“, kaltindama jas neteisėtu sąmokslu blokuojant konkurenciją &bdquo...
-
Airija „Metai“ skyrė 91 mln. eurų baudą už ES duomenų privatumo pažeidimus2
Airijos reguliavimo institucija, padedanti prižiūrėti Europos Sąjungos (ES) duomenų privatumą, penktadienį pranešė, kad „Facebook“ savininkei „Meta“ skyrė 91 mln. eurų baudą už slaptažodžių saugumo pažeidimus. ...
-
Vilniuje atidarytas pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras
Biotechnologijų ir farmacijos grupė „Northway“ Vilniuje oficialiai atidarė 50 mln. eurų vertės pirmąjį Baltijos šalyse genų terapijos centrą „Celltechna“. ...